Au Japon, le ministère de la Santé, du Travail et du Bien-être a accordé la désignation de médicament orphelin au riliprubart, un anticorps monoclonal qui inhibe sélectivement les C1 activées dans la voie classique du complément chez les personnes atteintes de polyneuropathie inflammatoire chronique démyélinisante (PIDC).
Malgré les traitements disponibles, de nombreux patients atteints de PIDC présentent des symptômes résiduels, notamment une faiblesse, un engourdissement et une fatigue qui peuvent entraîner une morbidité à long terme et une diminution de la qualité de vie. Environ 30 % des personnes atteintes de PIDC ne répondent pas aux traitements standards. Le ministère de la Santé japonais accorde la désignation de médicament orphelin aux médicaments qui traitent des maladies ou affections médicales rares et dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. À ce jour, environ 4 000 personnes ont été diagnostiquées comme atteintes de PIDC au Japon.