L'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration, FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin au riliprubart pour le traitement expérimental du rejet induit par des anticorps (RIA) dans la transplantation d'organes solides. Cette désignation reflète l'engagement de Sanofi à répondre à un besoin critique non satisfait en médecine de transplantation, où le RIA reste un défi important sans aucun traitement disponible approuvé par la FDA. La FDA accorde la désignation de médicament orphelin à des thérapies expérimentales pour traiter des maladies ou des affections médicales rares qui touchent moins de 200.000 personnes aux États-Unis.
Alyssa Johnsen, Global Therapeutic Area Development Head, Immunologie et inflammation, chez Sanofi, commente : "La désignation de médicament orphelin pour le riliprubart marque une étape clé dans notre mission : relever les défis critiques de la médecine de transplantation en tirant parti de notre expertise en immunologie. Le rejet induit par les anticorps représente une menace sérieuse pour les organes transplantés et la survie des patients. Avec le mécanisme d'action innovant du riliprubart, nous espérons proposer une option de traitement qui pourrait vraiment améliorer les résultats chez les receveurs de transplantations du rein."
Le riliprubart fait actuellement l'objet de multiples études cliniques portant sur différentes indications en transplantation et en neurologie. Une étude clinique de phase 2 actuellement en cours évalue son potentiel chez les receveurs de greffe de rein (NCT05156710). L'étude comprend deux cohortes de patients : ceux à risque de développer un rejet et ceux présentant déjà des formes actives de rejet induit par les anticorps. Par ailleurs, Sanofi mène deux études de phase 3 sur le riliprubart dans la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC), une maladie neurologique rare, en se concentrant sur des patients réfractaires aux traitement standard (MOBILIZE, identifiant de l'étude clinique : NCT06290128), et sur des patients traités par immunoglobuline intraveineuse (IgIV) (VITALIZE, identifiant de l'étude clinique : NCT06290141). Le vaste programme de développement clinique du riliprubart souligne l'engagement de Sanofi à explorer le potentiel du riliprubart dans de multiples maladies à médiation immunitaire présentant d'importants besoins médicaux non satisfaits.