Les résultats complets de l'étude de phase III XTEND-Kids publiés dans The New England Journal of Medicine (NEJM) illustrent l'efficacité, la sécurité d'emploi et le profil pharmacocinétique d'ALTUVIIIO . ALTUVIIIO (efanesoctocog alpha), premier facteur VIII de remplacement à action soutenue de sa classe pharmacothérapeutique, est approuvé pour la prophylaxie de routine, le traitement à la demande des épisodes hémorragiques et la prise en charge péri-opératoire (chirurgicale) de l'adulte et de l'enfant atteints d'hémophilie A.
Dr Lynn Malec, Directrice médicale, Comprehensive Center for Bleeding Disorders, chercheuse associée, The Versiti Blood Research Institute et professeure agrégée de médecine et de pédiatrie, The Medical College of Wisconsin, souligne: "Les enfants représentent une population chez laquelle il a toujours été difficile de prévenir efficacement les saignements. Les résultats publiés aujourd'hui représentent une avancée importante dans les efforts que nous déployons pour optimiser le traitement de référence de l'hémophilie. Parvenir à obtenir une activité soutenue du facteur au moyen d'une dose hebdomadaire permet d'éviter d'avoir à choisir entre un traitement de substitution difficile à supporter et l'efficacité, ce qui est souvent le cas dans le traitement de l'hémophilie sévère."
L'étude pivot XTEND-Kids, dont les résultats sont publiés dans le NEJM, montrent qu'ALTUVIIIO a satisfait les critères d'évaluation primaire et secondaires de l'étude, qui incluaient le développement d'inhibiteurs du facteur VIII et le taux de saignements annualisé (TSA).
Les résultats montrent également qu'aucun inhibiteur du facteur VIII n'a été détecté chez les patients traités par ALTUVIIIO. Dans le cadre de l'étude ayant inclus 73 patients traités selon le protocole, le taux annuel médian de saignements s'est établi à 0,00 (écart interquartile : 0,00-1,02) et le taux annuel moyen de saignements estimé (IC à 95%), à 0,61 (0,42-0,90). Chez l'enfant, la clairance sanguine des concentrés de facteur est supérieure à celle observée chez l'adulte, ce qui oblige souvent à leur injecter des facteurs VIII de remplacement classiques ou à demi-vie prolongée deux à quatre fois par semaine.
La prévention des saignements dans les articulations est essentielle pour la santé articulaire tout au long de la vie. Aucun saignement articulaire n'a été observé chez 82% des enfants traités par ALTUVIIIO, une fois par semaine, ce qui montre qu'une prophylaxie hebdomadaire par ALTUVIIIO a le potentiel de protéger durablement la santé des articulations.
Dr Dietmar Berger, Ph.D., Responsable Monde, Développement et Chief Medical Officer chez Sanofi, commente : "Les données de l'étude XTEND-Kids valident le lien qui existe entre une activité du facteur élevée et soutenue et l'amélioration des résultats de santé et, en particulier, de la santé articulaire. Offrir une option thérapeutique qui protège efficacement les enfants hémophiles contre les saignements au quotidien peut contribuer à tranquilliser les familles. Ces résultats témoignent de notre savoir-faire scientifique et de notre détermination à redéfinir la prise en charge des enfants atteints d'hémophilie avec ALTUVIIIO et les autres produits de notre portefeuille dans l'hémophilie."
ALTUVIIIO a été bien toléré par les enfants et aucun événement indésirable n'a entraîné l'arrêt du traitement. Les événements indésirables les plus fréquemment observés (plus de 10%) ont été les suivants : test SARS-CoV-2 positif, infections des voies respiratoires supérieures et fièvre (pyrexie). Aucune réaction allergique grave, anaphylaxie, embolie ou thrombo-embolie n'a été rapportée.