À l'occasion de la Journée internationale de sensibilisation à la maladie de Batten qui a lieu ce jour, THX Pharma, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants pour les maladies neurologiques rares, Biocodex, groupe pharmaceutique international indépendant et pionnier de longue date dans le traitement des maladies pédiatriques rares, et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), association à but non lucratif fondée par des familles de patients et dédiée à l'éradication de la maladie de Batten juvénile, réaffirment aujourd'hui leur engagement commun auprès des patients, des familles, des aidants et des cliniciens confrontés à la maladie de Batten CLN3.
Chaque 9 juin, la communauté Batten mondiale se mobilise pour faire connaître ce groupe de maladies neurodégénératives héréditaires rares qui touchent principalement les enfants et les jeunes adultes et pour lesquelles les options thérapeutiques demeurent extrêmement limitées. Dans la forme juvénile (CLN3) de la maladie de Batten, les familles observent généralement une perte progressive de la vision au cours de la première décennie de vie, suivie de l'apparition de crises d'épilepsie, d'un déclin moteur progressif, d'une détérioration cognitive et d'un décès prématuré. Il n'existe à ce jour aucun traitement modificateur de la maladie approuvé pour la maladie de Batten CLN3.
Partenariat conjoint pour soutenir la conférence annuelle des familles de l'association BDSRA
Pour marquer cette journée de sensibilisation, THX Pharma, Biocodex et BBDF sont fiers d'annoncer qu'ils seront conjointement Sponsors Platinum de la BDSRA Annual Family Conference 2026, organisée par la Batten Disease Support, Research and Advocacy Foundation (Fondation BDSRA) du 10 au 12 juillet 2026 au Westin Chicago Lombard (Illinois, États-Unis). La BDSRA Annual Family Conference est le plus grand rassemblement de familles, de cliniciens, de chercheurs et de partenaires industriels engagés autour de la maladie de Batten en Amérique du Nord, et un forum essentiel pour le partage d'expériences, l'information des familles et la diffusion des avancées scientifiques les plus récentes.
Des représentants de BBDF, THX Pharma et Biocodex seront présents tout au long de la conférence. Ils iront à la rencontre des familles et des membres de la communauté Batten au sens large, et présenteront conjointement un point d'avancement sur le programme Batten-1, un candidat-médicament à base de miglustat développé pour ralentir la progression de la maladie de Batten CLN3 incluant le démarrage prévu, plus tard dans l'année, de l'étude clinique pivot internationale de phase 3 destinée à soutenir les futures demandes d'autorisation de mise sur le marché.