Sensorion, société pionnière de biotechnologie au stade clinique, spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies pour restaurer, traiter et prévenir les troubles de la perte auditive, annonce aujourd'hui que le Comité de Surveillance des Données (DMC) soutient la poursuite de l'essai clinique de Phase 1/2 Audiogene sur le SENS-501, le programme de thérapie génique développé par la société pour traiter une forme spécifique de surdité congénitale liée à des mutations du gène OTOF (otoferline). Le DMC n'a émis aucune observation de sécurité, sur la base des données collectées à ce jour, confirmant une bonne sécurité et tolérance du SENS-501 et de la procédure chirurgicale.
Audiogene vise à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de l'injection intra-cochléaire de SENS-501 pour le traitement de la déficience auditive médiée par le gène OTOF chez des patients pédiatriques âgés de 6 à 31 mois au moment du traitement de thérapie génique. En intervenant pendant la période critique de plasticité cérébrale et en recrutant des nourrissons qui n'ont pas encore reçu d'implant cochléaire, l'étude vise à isoler l'effet thérapeutique du SENS-501 en monothérapie. L'essai comprend deux cohortes séquentielles d'escalade de dose, chacune impliquant une injection unilatérale afin de permettre une évaluation claire de la cinétique de la restauration auditive. Audiogene évalue également la sécurité clinique, la performance et l'aptitude d'utilisation du système d'administration développé par Sensorion.
Première partie
La revue faite par le DMC le 4 décembre, concerne la première partie de l'essai clinique de Phase 1/2 Audiogene du SENS-501, incluant la deuxième cohorte, dont le recrutement s'est achevé en juillet 2025. Cette cohorte comprend trois patients âgés de 6 à 31 mois qui ont reçu la dose 2 du SENS-501 (4,5E11 vg/vecteur/oreille). Dans les deux cohortes, l'intervention chirurgicale a été bien tolérée, l'administration intracochléaire du SENS-501 s'est déroulée sans incident et aucun événement indésirable grave, ni effet secondaire grave, n'ont été signalé.
"Les résultats en matière de sécurité, combinés aux premiers signes d'efficacité observés jusqu'à présent chez les nourrissons et les enfants en bas âge, soutiennent la poursuite de l'essai clinique du SENS-501", a déclaré Nawal Ouzren, Directrice Générale de Sensorion. "Il est essentiel de traiter la surdité congénitale liée à l'otoferline avant l'implantation cochléaire et pendant la période de plasticité neuronale maximale afin d'évaluer pleinement le potentiel de la thérapie génique en monothérapie. Nous continuerons à générer des données rigoureuses et complètes afin d'orienter les décisions de développement pour cette population de patients."
Chez les enfants dont l'âge et les caractéristiques auditives initiales sont comparables à ceux rapportés dans des publications récentes, Sensorion a observé au troisième mois de traitement dans la deuxième cohorte des améliorations directionnelles précoces chez deux des trois patients lors de l'audiométrie tonale. Au troisième mois, le patient 4 présentait un seuil auditif comportemental d'environ 60 dB HL à la fréquence la plus performante, tandis que le patient 5 présentait un seuil d'environ 70 dB HL à la fréquence la plus performante. Le suivi se poursuit afin d'évaluer la durabilité de ces effets et le potentiel de gains fonctionnels supplémentaires cliniquement significatifs.
La société examinera les données d'efficacité à six mois et communiquera durant le premier trimestre 2026 dès que l'ensemble de données aura atteint un niveau de maturité jugé suffisant...