Pharming Group N.V. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait accepté sa demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) visant à obtenir l'approbation du léniolisib, un inhibiteur oral sélectif de la phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kd), comme traitement pour les enfants âgés de 4 à 11 ans atteints du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (APDS), un déficit immunitaire primaire rare. La demande a bénéficié d'un examen prioritaire et la date limite d'application de la loi sur les frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA) a été fixée au 31 janvier 2026.
La demande d'autorisation de mise sur le marché (sNDA) soumise à la FDA repose sur les données positives de l'étude multinationale de phase III à un seul bras menée auprès d'enfants âgés de 4 à 11 ans. Cette étude a montré une amélioration sur 12 semaines de deux caractéristiques cliniquement pertinentes de la maladie : une réduction des adénopathies et une augmentation des lymphocytes B naïfs, indiquant une correction du déficit immunitaire sous-jacent. La demande comprenait également des données de sécurité sur 8 mois de traitement.
La FDA accorde un examen prioritaire aux demandes de médicaments qui, s'ils étaient approuvés, apporteraient des améliorations significatives en termes d'efficacité ou de sécurité du traitement, de la prévention ou du diagnostic d'affections graves. Il n'existe aucun traitement approuvé pour les enfants atteints de SDPA de moins de 12 ans à l'échelle mondiale...