En septembre 2024, Aelis Farma a publié les résultats préliminaires de l'étude de Phase 2B avec AEF0117. AEF0117 est le premier représentant d'une nouvelle classe pharmacologique nommée les inhibiteurs spécifiques de la signalisation du récepteur CB1 du système endocannabinoïde (CB1-SSi). Bien que AEF0117 n'ait pas montré d'effet statistiquement significatif sur le critère principal d'évaluation, des tendances encourageantes ont été observées, démontrant l'activité pharmacologique et la sécurité de AEF0117. Après analyse des résultats préliminaires, Indivior PLC a communiqué qu'il n'avait pas l'intention d'exercer l'option qu'il avait acquise pour une licence mondiale de AEF0117.
Aelis Farma a poursuivi son processus de contrôle de qualité et a effectué une analyse plus approfondie des données de la Phase 2B. La société annonce aujourd'hui l'analyse finale de son étude clinique de Phase 2B avec AEF0117 chez des patients souffrant de troubles liés à l'usage excessif du cannabis (CUD). Ces résultats actualisés serviront de base pour engager de nouvelles discussions de partenariat permettant de faire progresser le développement de AEF0117.
Cette étude pionnière de Phase 2B visait à démontrer que AEF0117 réduit la consommation de cannabis et à identifier les critères d'évaluation ainsi que la dose optimale de AEF0117 pour les futures études. L'étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, a été menée dans 11 centres cliniques aux Etats-Unis, auprès de 333 participants atteints de CUD modéré (19%) et sévère (81%), consommant du cannabis plus de 5 jours/semaine au moment de l'inclusion dans l'essai.
En 1er lieu, les données collectées jusqu'à présent avec AEF0117 fournissent une validation solide de la nouvelle classe pharmacologique des CB1-SSi développée par Aelis Farma. AEF0117 est actif sur le plan pharmacologique et réduit la consommation de cannabis dans toutes les études effectuées. AEF0117 est également bien toléré, n'a induit aucune idée suicidaire et semble avoir des effets bénéfiques sur l'anxiété et la dépression - tous des symptômes qui sont augmentés par les antagonistes CB1. En 2e lieu, pour évaluer pleinement le potentiel thérapeutique de AEF0117, des doses plus élevées que la dose la plus forte évaluée dans l'étude de Phase 2B (1mg) devraient être testées sur des périodes de traitement plus longues. Enfin, les études futures ne devraient inclure que des patients ayant un fort engagement à réduire fortement ou à arrêter leur consommation de cannabis. En effet, une minorité de patients (24%) a montré un fort engagement à arrêter leur consommation de cannabis. Dans ce sous-groupe, comparativement à l'ensemble de la population, AEF0117 1mg a induit une augmentation plus importante de la proportion de patients ayant atteint les critères qualitatifs principal et secondaires.
"Ces résultats marquent une avancée majeure dans le traitement des troubles liés à l'usage du cannabis, une condition pour laquelle il n'existe actuellement aucune solution thérapeutique approuvée. Nous disposons maintenant de preuves cliniques convaincantes démontrant la sécurité et l'efficacité potentielle d'une approche pharmacologique pour réduire la consommation de cannabis chez les participants présentant un trouble sévère de l'usage du cannabis et exprimant un fort désir d'arrêter de consommer de la marijuana. Cette étude soutient non seulement le potentiel de AEF0117, mais elle fournit également une feuille de route pour le développement clinique et réglementaire futur", commente Pr. Frances Levin, principal investigateur de l'étude et professeur de psychiatrie à l'Université de Columbia.