AB Science SA fournit un résumé de la conférence virtuelle qui s'est tenue le 30 mai 2024, faisant le point sur la demande d'autorisation de mise sur le marché conditionnelle du masitinib dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
La présentation a porté sur trois sujets :
Demande d'autorisation conditionnelle du masitinib dans la SLA par l'Agence européenne des médicaments (EMA).
Demande d'autorisation conditionnelle du masitinib dans la SLA par Santé Canada.
Données précliniques et cliniques actuelles dans le contexte d'une demande d'autorisation complète.
Concernant la demande d'autorisation conditionnelle du masitinib dans la SLA par l'EMA, AB Science a présenté la tendance de vote du CHMP, concluant que la tolérance du masitinib est jugée acceptable mais que des questions en suspens demeurent, empêchant une évaluation favorable du bénéfice.
Ces questions et les principales justifications apportées par AB Science sont détaillées dans la présentation. La décision de l'EMA sera rendue publique lors de la prochaine réunion du CHMP qui se tiendra du 24 au 27 juin 2024.
AB Science a indiqué qu'elle avait la possibilité de demander un réexamen et qu'elle se rapprocherait de l'EMA afin de définir la marche à suivre vers un enregistrement. En cas de réexamen, un nouveau Rapporteur et un nouveau co-Rapporteur sont nommés pour évaluer le dossier, et un groupe consultatif scientifique (Scientific Advisory Group) peut être nommé pour apporter des recommandations sur des points clés.
Ces points clés pourraient inclure : Application des directives de l'EMA sur les Bonnes Pratiques Cliniques (BPC), application des directives de l'EMA sur les sous-groupes, application des deux recommandations sur la gestion des données manquantes, et la question de savoir s'il est justifié d'exclure les patients Fast progressors de l'analyse primaire.
Concernant la demande d'autorisation conditionnelle du masitinib dans la SLA par Santé Canada, AB Science a présenté les principales objections cliniques de Santé Canada, qui sont légèrement différentes de celles de l'EMA.
Enfin, AB Science a précisé qu'une distinction devait être faite entre l'autorisation de mise sur le marché conditionnelle qui nécessite des données très convaincantes issues d'une seule étude, et les données précliniques et cliniques actuelles du programme masitinib, qui sont robustes et qui viendront en support d'une autorisation complète, à condition que l'étude confirmatoire soit positive.
Le masitinib a un mécanisme d'action validé, ciblant le système immunitaire inné, via la modulation des mastocytes et de la microglie. Le masitinib exerce un effet protecteur sur le système nerveux central et sur le système nerveux périphérique. En outre, le masitinib a démontré sa capacité à réduire les niveaux sanguins de la chaîne légère des neurofilaments (NfL) dans un modèle de maladie neurodégénérative (modèle EAE).
L'étude AB10015 est une étude de 48 semaines, ce qui constitue une preuve plus solide qu'une étude de 24 semaines, et cela correspond à la même durée que l'étude confirmatoire. En outre, l'étude AB10015 a démontré un effet significatif du traitement dans la population de l'analyse primaire.
Les données de l'étude sont très solides dans la population de patients avec les critères d'inclusion proches de l'étude confirmatoire et cela pourrait être la nouvelle indication à proposer, avec un bénéfice significatif sur le score fonctionnel, un bénéfice significatif sur la qualité de vie, et un bénéfice significatif de plus de 12 mois sur la survie globale à long terme.
AB Science a demandé à Euronext Paris de reprendre la cotation de ses actions dès l'ouverture des marchés le lundi 03 juin 2024.