AB Science annonce aujourd'hui que l'étude confirmatoire de phase 3 avec le masitinib dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) (étude AB23005) a été autorisée par une première série de pays européens (Espagne, Grèce, Slovénie) dans l'étape 2 du Clinical Trials Information System, CTIS.
Cette autorisation fait suite à la validation par l'EMA du protocole harmonisé approuvé à l'issue de la Phase 1 du CTIS ainsi qu'à l'autorisation reçue de la part de la FDA. Elle met à présent AB Science dans la possibilité d'initier cette étude d'enregistrement, en Europe et aux Etats Unis.
L'étude AB23005 est une étude de phase 3 prospective, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en 2 groupes parallèles, visant à confirmer l'efficacité et la tolérance du masitinib (à la dose de 4.5 mg/kg/jour en association avec le riluzole) par rapport au riluzole associé à un placebo après 48 semaines de traitement dans la sclérose latérale amyotrophique.
L'étude doit inclure 408 patients (randomisation 1:1) atteints de SLA, ayant une vitesse de progression de la maladie dite normale (i.e. déclin du score fonctionnel inférieur à 1.1 points par mois) et n'ayant encore aucune perte totale de fonction (i.e. score de au moins 1 sur chacun des 12 items du score ALSFRS-R). Les patients américains recevant l'Edaravone pourront également participer à l'étude, la prise de ce médicament étant un facteur de stratification.