Transgene, société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies contre le cancer reposant sur des vecteurs viraux, et BioInvent International AB ("BioInvent") (Nasdaq Stockholm : BINV), société de biotechnologie dédiée à la découverte et au développement d'anticorps immunomodulateurs innovants contre le cancer, présentent conjointement un poster sur les données translationnelles et la mise à jour de résultats cliniques de l'étude de Phase I de BT-001 lors de la prochaine conférence annuelle de la société européenne d'oncologie médicale (ESMO), qui se tiendra à Berlin du 17 au 21 octobre 2025.

Points clés de l'abstract :

- L'injection intratumorale (IT) de BT-001 en combinaison avec pembrolizumab administré par voie intraveineuse (IV) est bien tolérée avec des événements indésirables limités.
- Les données montrent une activité antitumorale persistante et prometteuse chez des patients atteints de tumeurs avancées en échec thérapeutique. Parmi les 13 patients qui ont reçu BT-001 (IT) (107 pfu/mL et 108 pfu/mL) en combinaison avec pembrolizumab (IV), un patient atteint d'un mélanome résistant aux anti-PD(L)-1 ainsi qu'une patiente atteinte d'un léiomyosarcome lourdement prétraitée (n'ayant pas reçu d'inhibiteurs de points de contrôle) ont été en réponse partielle (iPR) durant respectivement 6 et 16 mois.
- Une réduction des lésions injectées et non injectées a été observée.
- BT-001 pourrait être une option pertinente pour améliorer la réponse aux inhibiteurs de points de contrôle chez des patients en échec thérapeutique.

L'abstract est disponible sur le site internet de l'ESMO. Le poster sera présenté le 20 octobre 2025 lors de la conférence de l'ESMO 2025 et sera également disponible sur le site internet de Transgene.

BT-001 est un virus oncolytique breveté issu de la plateforme Invir.IO de Transgene (VVcopTK-RR-). Ce candidat-médicament a été conçu pour exprimer un anticorps monoclonal anti-CTLA-4 humain éliminant des cellules immunosuppressives (Treg) issu de la technologie n-CoDeR/F.I.R.S.T de BioInvent et la cytokine humaine GM-CSF.

BT-001 est codéveloppé par Transgene et BioInvent à 50/50. Dans la partie Phase I de l'étude, BT-001 a montré une bonne tolérance, seul ou en combinaison avec la thérapie anti-PD-1 de MSD (Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, USA), KEYTRUDA (pembrolizumab).

L'essai de Phase I/IIa (NCT04725331) est une étude multicentrique ouverte, évaluant des doses ascendantes de BT-001 seul et en combinaison avec pembrolizumab. Le dernier patient de la Phase I a été inclus en août 2024.

Le traitement avec BT-001 transforme les tumeurs "froides" en tumeurs "chaudes", et induit une infiltration de cellules T ainsi que l'expression de PD(L)-1 dans le microenvironnement tumoral.