Theranexus, société biopharmaceutique développant des candidats médicaments pour les maladies neurologiques rares, et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), annoncent aujourd'hui de nouvelles données issues de la vie réelle venant conforter fortement l'efficacité de Batten-1 (miglustat) dans le traitement de la maladie CLN3, également appelée maladie de Batten juvénile.

L'analyse a porté sur l'évolution de l'acuité visuelle chez des patients atteints de CLN3 traités par Batten-1 (miglustat, n=11) comparativement à des patients non traités (n=22), à partir de données issues d'études d'histoire naturelle de la maladie, d'entretiens avec des familles, de publications scientifiques et de communications directes avec les prescripteurs. L'évaluation a concerné les patients présentant une acuité visuelle dont la valeur initiale était quantitativement mesurable (score d'acuité visuelle = 1,9 LogMAR) et disposant d'un suivi de l'évolution sous traitement sur 12 mois. Une méthode de scores de propension a été appliquée afin de garantir une comparaison appropriée entre les groupes traités et non traités.

Cette analyse a mis en évidence une différence statistiquement significative et cliniquement pertinente en faveur de Batten-1, avec une préservation notable de l'acuité visuelle chez les patients traités par rapport aux patients non traités. Ces résultats viennent s'ajouter aux données positives de l'étude de phase ½ de Batten-1 et soulignent le potentiel du miglustat à répondre à un besoin médical non couvert dans la maladie de Batten. Le critère d'évaluation utilisé dans cette analyse en vie réelle est identique à celui retenu pour l'essai pivot de phase 3 à venir, dont le design a été validé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine et l'Agence européenne des médicaments (EMA).

"Nous sommes profondément reconnaissants envers les patients, leurs familles et les professionnels de santé qui ont accepté de partager leurs données et leur expérience pour rendre possible cette analyse essentielle. Leur engagement a été déterminant pour démontrer le potentiel de Batten-1 à changer le cours de la maladie CLN3", précise Craig Benson, Président de la Beyond Batten Disease Foundation.