Sensorion, société pionnière de biotechnologie au stade clinique, spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies pour restaurer, traiter et prévenir les troubles de la perte auditive, publie aujourd'hui ses résultats du premier semestre 2025, fait le point sur ses activités et annonce la mise à disposition du rapport semestriel.

"Je suis très satisfaite de nos progrès au premier semestre 2025, en particulier de l'avancement rapide de notre programme de thérapie génique SENS-501", a commenté Nawal Ouzren, Directrice Générale de Sensorion. "Le rythme accéléré de recrutement dans l'essai Audiogene nous a permis de tester deux doses en moins d'un an, dans une population strictement homogène de nourrissons et de jeunes enfants âgés de 6 à 31 mois, naïfs de tout implant cochléaire. Dans l'attente des recommandations du Comité de Surveillance des Données et de l'analyse des données de la Cohorte 2, qui a reçu la dose la plus élevée, nous poursuivons activement le développement de notre portefeuille, notamment le candidat de thérapie génique SENS-601 (GJB2-GT), destiné à traiter plusieurs pathologies liées aux mutations du gène GJB2. Les activités non cliniques suivent leur cours comme prévu en vue d'un dépôt de demande d'autorisation d'essai clinique au T1 2026. Par ailleurs, nous sommes en bonne voie pour communiquer d'ici la fin de l'année 2025 les résultats principaux de notre essai clinique de Phase 2a évaluant SENS-401, notre programme de petite molécule dans l'ototoxicité induite par le cisplatine. Cette approche diversifiée, couvrant plusieurs modalités et indications, nous place dans une position favorable pour capter une valeur significative sur le marché de la perte d'audition".

Programmes clés

Sensorion continue de mener à travers l'Europe son étude d'histoire naturelle, OTOCONEX. Cette dernière a pour objectif de documenter l'évolution naturelle de la maladie chez les patients présentant un déficit en otoferline et chez les enfants porteurs de mutations du gène GJB2. OTOCONEX joue un rôle primordial dans l'identification des patients éligibles dans l'essai Audiogene.

GJB2-GT : Programme de thérapie génique pour la restauration de l'audition chez les patients porteurs de mutations dans le gène GJB2

GJB2-GT est le programme de thérapie génique par AAV de Sensorion lancé en 2021 et développé en collaboration avec l'Institut Pasteur pour traiter trois pathologies liées aux mutations du gène GJB2 : la surdité congénitale chez l'enfant, les formes progressives de perte auditive chez l'enfant et la presbyacousie précoce chez l'adulte.

Sensorion poursuit le développement clinique de son programme GJB2-GT. Le dossier réglementaire de demande d'essai clinique (CTA) est en cours de préparation et devrait être soumis au premier trimestre 2026. Afin d'étayer la soumission du CTA, Sensorion a entamé des discussions préliminaires avec les autorités réglementaires américaines et européennes au cours du troisième trimestre 2025.

SENS-401 : petite molécule développée par Sensorion pour le traitement et la prévention de la perte auditive

SENS-401 (Arazasetron) est une petite molécule que Sensorion développe dans trois indications : (i) dans le traitement de la perte neurosensorielle soudaine SSNHL (Phase 2b terminée), (ii) dans la prévention de la perte auditive résiduelle à la suite de l'implantation cochléaire, en collaboration avec Cochlear Limited (Phase 2a terminée) et (iii) dans la prévention de l'ototoxicité induite par le cisplatine (Phase 2a en cours).

Cette petite molécule, prise oralement, a pour objectif de protéger et préserver les tissus de l'oreille interne contre les dommages pouvant entraîner une perte d'audition. SENS-401 a reçu la désignation de médicament orphelin en Europe pour le traitement de SSNHL ainsi qu'aux Etats-Unis, pour la prévention de l'ototoxicité induite par le cisplatine dans la population pédiatrique.

SENS-401 dans l'ototoxicité induite par le cisplatine (CIO)

L'essai Notoxis de Preuve de Concept (POC) de Phase 2a est une étude multicentrique, randomisée, contrôlée et ouverte, conçue pour évaluer l'efficacité de SENS-401 dans la prévention de l'ototoxicité induite par le cisplatine chez des patients adultes atteints d'une maladie néoplasique, quatre semaines après la fin d'une chimiothérapie à base de cisplatine. L'essai évalue plusieurs paramètres, notamment le taux et la gravité de l'ototoxicité, l'évolution de l'audiométrie tonale pure (PTA) (dB) tout au long de l'étude par rapport à la mesure avant traitement par cisplatine et la tolérance du produit.

Le cisplatine et d'autres dérivés du platine sont des agents chimio-thérapeutiques essentiels pour le traitement de nombreux cancers. Malheureusement, les thérapies à base de platine provoquent une ototoxicité et une perte auditive, qui sont permanentes, irréversibles et particulièrement néfastes en affectant jusqu'à 50-60% des patients adultes et 90% des patients pédiatriques qui survivent au cancer. Il n'existe actuellement aucun traitement pharmaceutique disponible pour cette pathologie.

Le Professeur Yann Nguyen a présenté les données préliminaires de sécurité et d'efficacité de l'essai clinique Notoxis lors du Congrès Mondial d'Audiologie, qui s'est tenu le 20 septembre 2024. Les données préliminaires montrent que la dose cumulative de cisplatine est un facteur clé de la sévérité de l'ototoxicité. Le bon profil de sécurité de SENS-401 est confirmé à long terme, le médicament ayant été administré pour la première fois pendant une durée moyenne allant jusqu'à 23 semaines. Les résultats préliminaires suggèrent une tendance d'un effet otoprotecteur du SENS-401 lorsqu'une dose de cisplatine supérieure à 300mg/m2 est administrée. Malgré une exposition plus importante au cisplatine dans le groupe traité par SENS-401, la plupart des participants n'ont présenté qu'une légère ototoxicité.

Le 7 mars 2025, Sensorion a annoncé la fin du recrutement des patients dans le cadre de l'étude Notoxis. La Société est en bonne voie pour communiquer les résultats principaux de l'étude de Phase 2a Notoxis d'ici la fin du second semestre 2025.

Renforcement du Conseil d'Administration

Le 1 avril 2025, M. Amit Munshi était nommé en tant que Président du Conseil d'Administration et administrateur indépendant. M. Munshi apporte à Sensorion près de 35 années d'expérience dans le secteur de la santé, avec une expertise spécifique dans la direction générale. Il a conduit de nombreuses sociétés de biotechnologie vers des jalons stratégiques de croissance et de transformation réussis, ainsi que des sorties stratégiques. Avant de rejoindre Orna Therapeutics, M. Munshi était Directeur Général de ReNAgade Therapeutics, laquelle a été rachetée par Orna en mai 2024. Son parcours prolifique comprend le poste de Directeur Général d'Arena Therapeutics (Nasdaq : ARNA) à partir de 2016, où il a dirigé la transformation de l'entreprise. Il a fait passer l'organisation d'une capitalisation boursière de 300 millions de dollars à une entreprise en phase clinique avancée, jusqu'à son acquisition par Pfizer pour 6,7 milliards de dollars en mars 2022.

Les prochaines étapes attendues de Sensorion :

- S2 2025 - SENS-501 : Comité de surveillance des données (phase d'escalade de dose)
- S2 2025 - SENS-401 dans l'ototoxicité induite par le cisplatine : Résultats principaux de NOTOXIS
- T1 2026 - GJB2-GT : Soumission de la demande d'autorisation de l'essai clinique

Résultats financiers : Au 30 juin 2025, la trésorerie et les équivalents de trésorerie, avec un contrat de dépôt à court terme, s'élèvent à 57,1 ME, contre 77,0 ME au 31 décembre 2024. Les dépenses de recherche et développement ont augmenté de 2 %, passant de 14,7 ME en 2024 à 15,0 ME en 2025. Les frais généraux s'élèvent à 4,1 ME pour l'année 2025, comparé à 3,8 ME en 2024. La perte nette s'élève à 16,0 ME pour l'année 2025, comparé à 13,9 ME en 2024.

Compte tenu de la trésorerie et des équivalents de trésorerie, et d'un contrat de dépôt à terme inclus dans les autres actifs courants, s'élevant à 57,1 millions d'euros au total au 30 juin 2025, la société estime disposer des ressources nécessaires pour assurer le financement de ses activités jusqu'au cours du troisième trimestre 2026.