POXEL SA, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH) et les maladies métaboliques rares, annonce aujourd'hui que l'abstract présentant les résultats positifs, précédemment annoncés, issus d'une étude préclinique avec le PXL065 dans un modèle murin de cardiomyopathie hypertrophique1, a été accepté pour présentation lors de l'édition 2025 du Congrès de la Société Européenne de Cardiologie (ESC), organisé conjointement avec le World Congress of Cardiology, le 1er septembre 2025 à 11h15 CEST (heure de Paris), à Madrid, en Espagne.

Le Prof. Dr. Cordula Wolf, Directrice du Centre pour les cardiopathies congénitales rares au sein du Centre Allemand TUM de Cardiologie, a déclaré : "Les résultats convaincants obtenus dans le cadre de cette étude illustrent tout le potentiel du PXL065 dans la cardiomyopathie hypertrophique, la pathologie cardiaque génétique la plus fréquente. Les options thérapeutiques actuellement disponibles présentent des limites importantes en matière d'efficacité, de sécurité ou de ciblage des patients. Il existe un besoin médical manifeste pour des traitements sûrs, efficaces et pouvant modifier l'évolution de la maladie."

Thomas Kuhn, Directeur Général de Poxel, ajoute : "Nous sommes très heureux que ces données soient présentées lors de l'un des principaux congrès mondiaux de la science et de la médecine cardiovasculaires. Cela témoigne de la qualité et de la pertinence de ces résultats. Nous sommes impatients de poursuivre le développement du PXL065 dans cette indication sur la base de ces résultats prometteurs."

La cardiomyopathie hypertrophique (CMH) est une maladie génétique caractérisée par une hypertrophie myocardique, une fibrose cardiaque, un dysfonctionnement ventriculaire, des arythmies et un risque accru de mort subite. Elle est causée par des mutations dans les gènes des protéines du sarcomère, ce qui entraîne une altération du métabolisme cellulaire, notamment un stress oxydatif et un dysfonctionnement mitochondrial. La prévalence estimée de la CMH est de 0,2%, soit 1/500 adultes, et son incidence est de l'ordre de 5 pour 100.000 personnes-années.

En lien avec le mécanisme d'action du PXL065 reposant sur l'inhibition du transporteur mitochondrial du pyruvate (MPC) et de l'Acyl-coenzyme A synthétase 4 (ACSL4) réduisant ainsi le stress oxydant, l'inflammation et la fibrose, le PXL065 a été testé avec succès dans un modèle établi de souris présentant une cardiomyopathie hypertrophique.

Cette étude préclinique a été financée par le Centre Allemand de Recherche Cardiovasculaire (DZHK) et menée au Centre Allemand TUM de Cardiologie par le professeur Cordula Wolf, spécialiste de la CMH. Poxel et le Centre Allemand TUM de Cardiologie ont collaboré dans le cadre de cette étude préclinique sur la base des données existantes de Poxel, du portefeuille de brevets de Poxel relatifs au PXL065 et des recherches antérieures menées par le Prof. Dr. Cordula Wolf et son groupe sur les mécanismes de la maladie et l'utilisation des thiazolidinediones (TZD) dans le traitement de la CMH...