GenSight Biologics annonce le transfert réussi de la phase amont du procédé de fabrication de LUMEVOQ, son produit candidat de thérapie génique destiné au traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie mitochondriale rare, vers son nouveau partenaire de fabrication, Catalent.
Catalent est une société de développement et de fabrication sous contrat (CDMO) de renommée mondiale, dont la mission est de développer, fabriquer et fournir des produits qui aident les gens à mener des vies meilleures et plus saines. Il est à ce jour le seul CDMO ayant produit, avec succès, dans ses propres installations une thérapie génique commercialisée. Catalent propose aux entreprises de thérapie génique une offre complète, combinant capacités de production et contrôles internes. Pour GenSight, la capacité de production conforme aux BPF (Bonnes Pratiques de Fabrication) du site dédié à LUMEVOQ offre une flexibilité accrue dans la production de cette thérapie génique.
Catalent a fabriqué avec succès un lot de drug product, libéré pour usage humain en novembre 2024 et qui servira à approvisionner le programme d'accès compassionnel (AAC) et l'étude de "dose-ranging" en France. Après la fin du transfert de technologie, Catalent assurera également la fabrication des lots destinés au futur essai clinique mondial de Phase III, RECOVER, et aux soumissions réglementaires.
Suite à l'accord de l'ANSM de considérer dans les meilleurs délais l'ouverture du programme d'AAC en France après approbation d'une étude de "dose-ranging", GenSight Biologics met en oeuvre une stratégie de financement, tout en poursuivant l'avancement de sa stratégie globale d'autorisation de mise sur le marché : préparation des interactions réglementaires aux États-Unis et dans l'Union européenne ; planification de l'essai clinique international de Phase III prévu pour 2026, conçu pour répondre aux exigences de la FDA et de l'EMA ; finalisation du transfert vers un nouveau partenaire de fabrication (Catalent) afin de garantir un approvisionnement clinique et commercial fiable ; et préparation de la demande d'autorisation de mise sur le marché auprès de la MHRA au Royaume-Uni.
"Notre partenariat avec un leader mondial de la fabrication comme Catalent est un pilier essentiel de notre stratégie globale", a expliqué Laurence Rodriguez, Directrice Générale de GenSight Biologics. "Les résultats de cette collaboration renforceront la confiance des autorités réglementaires en notre capacité à surmonter les défis rencontrés par le passé et à accomplir notre mission : proposer aux patients atteints de NOHL un traitement sûr et efficace répondant à un besoin médical urgent non satisfait".