Genfit, société biopharmaceutique spécialisée dans l'amélioration de la vie des patients atteints de maladies rares du foie pouvant engager le pronostic vital, annonce aujourd'hui qu'Ipsen présentera les données positives de la Phase 2 évaluant elafibranor dans la Cholangite Sclérosante Primitive (PSC), en session "late breaking" lors du congrès scientifique European Association for the Study of the Liver (EASL), le 10 mai 2025 à 11.15 CET.

Les résultats d'efficacité de l'étude ELMWOOD de Phase 2 d'Ipsen (LB25222/OS089) ont montré qu'à la semaine 12, les patients sous élafibranor présentaient une réduction significative, avec une relation dose-effet, des taux de phosphatases alcalines (ALP). Une telle diminution a été enregistrée à la semaine 12 chez les patients sous élafibranor 80 mg et 120 mg par rapport au placebo (-103,2 U/L et -171,1 U/L contre 32,1 U/L ; p inf. à 0,0001). Des améliorations ont été observées dès la semaine 4. Des résultats similaires ont été observés au niveau d'autres paramètres biochimiques du foie, notamment l'alanine aminotransférase (ALT) et la gamma-glutamyl transférase (GGT), qui sont des marqueurs biochimiques importants de la progression de la maladie. Par rapport aux patients sous placebo, les patients sous élafibranor ont également présenté une stabilisation des résultats du test Enhanced Liver Fibrosis (ELF), un marqueur non invasif de fibrose hépatique, à la semaine 12. Les patients sous élafibranor 120 mg ont en outre connu une amélioration du prurit par rapport aux patients sous placebo selon le score Worst Itch Numeric Rating Scale (WI NRS) (-0,96 contre -0,28 ; p inf. à 0,05)1.

Élafibranor, molécule "first-in-class" commercialisée aux États-Unis, dans l'Union Européenne et au Royaume-Uni par Ipsen sous la marque Iqirvo depuis juin 2024 pour le traitement de la Cholangite Biliaire Primitive (PBC), a été développée par GENFIT de la découverte initiale jusqu'à la fin d'une étude clinique de phase 3 de 52 semaines dans cette indication. GENFIT a licencié à Ipsen les droits exclusifs mondiaux (à l'exception de la Chine, de Hong Kong, de Taïwan et de Macao) d'exploitation d'élafibranor en 2021.

Pascal Prigent, Directeur général de GENFIT, a commenté : "Nous sommes toujours très satisfaits de l'engagement d'Ipsen dans le développement d'elafibranor, et les résultats de l'étude ELMWOOD de Phase 2 renforcent encore notre conviction quant au potentiel d'elafibranor dans le traitement des maladies graves du foie."