AB Science annonce qu'une nouvelle étude évaluée par des pairs et menée par une équipe de recherche indépendante basée en Chine (Université pharmaceutique du Guangdong et Université Sun Yat-sen) présente de nouvelles preuves démontrant que le masitinib offre une nouvelle approche prometteuse pour le traitement de la maladie d'Alzheimer, en particulier sa forme la plus courante, la maladie d'Alzheimer sporadique, qui représente plus de 95% de tous les cas.

Le masitinib est un médicament très innovant pour le traitement de la maladie d'Alzheimer car, contrairement à la majorité des médicaments développés pour cette indication, il cible le système immunitaire inné du cerveau, notamment les mastocytes et les microglies, explique le groupe. Le positionnement du masitinib dans le traitement de la maladie d'Alzheimer diffère également de celui des autres médicaments.

Dans cette publication accessible en ligne sur le site internet de la revue Neuroscience Letters (https://doi.org/10.1016/j.neulet.2025.138300), les chercheurs ont utilisé un modèle murin éprouvé reproduisant les symptômes cognitifs et comportementaux de la maladie d'Alzheimer sporadique. Traitées au masitinib, les souris ont montré des améliorations marquées de la mémoire, de l'apprentissage, de l'odorat et des comportements anxieux, autant d'indicateurs précoces de la progression de la maladie d'Alzheimer.

Cette étude a également révélé que le masitinib : réduit les protéines cérébrales toxiques telles que la protéine Tau hyperphosphorylée ; atténue les dysfonctionnements synaptiques et les lésions morphologiques, c'est-à-dire qu'il protège les synapses, essentielles à la communication entre les cellules cérébrales ; supprime l'activation microgliale, ce qui inhibait à son tour l'axe de signalisation NF-?B/NLRP3/caspase-1, une cascade de signalisation inflammatoire clé liée à la maladie d'Alzheimer, supprimant ainsi l'inflammation cérébrale des souris atteintes de la maladie d'Alzheimer.

Les auteurs ont souligné qu'il s'agit de la première étude démontrant que le masitinib atténue la pathologie de la maladie d'Alzheimer sporadique grâce à un double mécanisme d'amélioration cognitive et de neuroprotection.

Le masitinib a déjà démontré son efficacité dans l'amélioration des fonctions cognitives et de l'intégrité synaptique chez un modèle murin de la maladie d'Alzheimer familiale. De plus, des études randomisées, contrôlées par placebo, de phase 2 et de phase 2B/3 ont démontré que le masitinib (4,5 mg/kg/jour) peut efficacement retarder ou ralentir la progression de la démence. Les résultats des études cliniques et précliniques ont également été résumés dans un article, dont les auteurs concluent que " toutes les études ont montré des effets positifs sur les fonctions cognitives dans la maladie d'Alzheimer, avec une bonne tolérance dans l'ensemble".

AB Science a déjà reçu rçu une l'autorisation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine ainsi que de plusieurs pays européens pour lancer une étude de phase III (AB21004) chez des patients atteints de la maladie d'Alzheimer. L'étude AB21004 est une étude de phase 3 randomisée en double aveugle visant à évaluer la tolérance et l'efficacité du masitinib chez les patients atteints de la maladie d'Alzheimer légère, en association aux traitements de référence, à savoir les inhibiteurs de la cholinestérase et/ou la mémantine. L'étude doit recruter 600 patients.

Sur la base des résultats de l'étude AB09004, AB Science a déposé une demande de brevet relative à des méthodes de traitement de la maladie d'Alzheimer (c'est-à-dire un brevet d'utilisation médicale) avec sa molécule principale, le masitinib (WO2022129410A1). S'il est accordé, ce brevet assurera la protection de la propriété intellectuelle du masitinib dans cette indication jusqu'en 2041. Une stratégie similaire a été appliquée avec succès dans la sclérose latérale amyotrophique, avec l'octroi d'un brevet d'utilisation médicale pour le masitinib dans le traitement de la SLA à l'échelle mondiale (communiqué de presse du 1er juin 2023).