Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d'édition de génome TALEN pour développer de potentielles thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, présentera ses premières données préliminaires explorant de nouveaux procédés d'éditions par TALEN dans les cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (CSPHs) à l'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), qui se tiendra du 7 au 11 mai 2024.
"Ces deux posters illustrent le potentiel et la polyvalence de la technologie TALEN pour promouvoir l'insertion efficace de gènes dans les CSPHs. Nous démontrons que des molécules d'ADN circulaires simple brin peuvent être intégrés au sein du génome des CSPHs avec une efficacité et une précision sans précédent et confirmons que ce processus ne compromet pas la viabilité et la capacité de différenciation des cellules modifiées" a commenté Julien Valton, Ph.D., Vice-président Gene Therapy à Cellectis.
"D'autre part, nous illustrons une nouvelle approche d'insertion d'ADN médiée par TALEN qui exploite et redirige la capacité naturelle des cellules myéloïdes à traverser la barrière hémato-encéphalique pour vectoriser efficacement une protéine thérapeutique codée génétiquement dans le cerveau. Cette approche est, par essence, polyvalente et pourrait être utilisée pour vectoriser un ensemble de protéines thérapeutiques vers le cerveau et potentiellement traiter de multiples troubles neurologiques. "